また出ました、国内最高金額の薬！
3億円の遺伝子治療薬「エレビジス」が
今月20日から、保険適用になります。
対象は「デュシエンヌ型筋ジストロフィー」という難病、
すでにアメリカでは約5億円で、承認されています。
日本では今回、3億497万円と決まりました。
3歳から8歳までの歩行可能な患者が対象で、
厚労省は、投与患者数を
最大で年間37人と見込んでいるそうです。
この「エレビジス」は、一回限りの治療薬で、
人工的な遺伝子を点滴で投与し、
筋肉の維持に必要なタンパク質を
作らせるというものです。
患者側からは
早期保険適用の声が上がっていたそうですが、
海外では、投与を受けた患者が
急性肝不全で死亡する例も2例あるといいます。
やはり、副作用のない薬はないわけです。
前に「レーシック」（レーザー矯正手術）は、
やってしまったら、もとには戻せないけれど、
「ICL]という屈折矯正手術は
眼内に有水晶体レンズを入れるという手術で
これは摘出、交換が可能だという話を書きましたよね。
あ、いきなり近眼の話ですが。
それを思い出しました。
遺伝子治療は一度で済む治療方法ですが、
一度、遺伝子に操作を加えてしまったら、
二度と、元には戻せないのだろうと思います。
通常の薬であれば、重度の副作用が出れば、
投薬を中止することもできるけれど、
遺伝子治療薬の場合は・・・・
そう言えば、ゲノム編集も同じですが、
一度ノックアウトした遺伝子は
二度と元には戻らない、
これって、考えてみると、
通常の薬の概念を、大幅に超えたものじゃないのか、
遺伝子治療薬に関して、
そこまで厳しい審査がなされているのか、
ちょっと気になりました。
情報をお持ちの方は、
是非教えてください。
私もちょっと調べてみたくなりました。
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